RNAi再迎重磅获批！合成生物医疗应用迎来新里程碑

美国FDA批准RNAi新药Qfitlia上市，用于治疗血友病A/B患者。该药通过基因沉默技术抑制抗凝血酶生成，每两月注射一次，覆盖更广患者群体且依从性更高。Qfitlia由Alnylam授权赛诺菲开发，年治疗成本约64.2万美元，虽存在肝毒性等副作用风险，但凭借给药优势和赛诺菲渠道，可能成为重磅药物。这是今年FDA第二次批准RNAi药物，目前全球已有六款RNAi药物获批，该领域年销售额已突破10亿美元，成为药企新赛道。